פיתוח תרופות בארה"ב (וכתוצאה מאימוץ המודל - ברוב העולם) סובל ממגבלה משמעותית:
למרות שפיתוח תרופות ומענה לכל דרישות הרגולציה לוקח עשרות שנים,
רבות מהתרופות הנבדקות ומאושרות - לא בהכרח יעילות יותר מתרופות הפלצבו ה"יעילות", והדבר מתגלה (אם בכלל) עשורים לאחר אישור התרופה - שהרי היא קיבלה חותמת FDA ולא נדרשת למבחן נוסף, ולא מוביל להורדתן מהמדפים.
http://www.haaretz.co.il/news/world...emium-1.3630806

טראמפ מנסה למנות מנהל חדש לFDA שיעשה מהפכה שלא הייתה כמותה כבר יובל:
הFDA יאפשר מכירת תרופות לאחר שעברו תהליכי בדיקה בלבד (תוך הקלה משמעותית בהוכחת יעילות),
כאשר חלק ממבחני היעילות - יתבצעו לאחר אישור התרופה למכירה, כאשר ניתן להשיג מידע קליני רחב יותר - ובאופן בלתי-תלוי.

ציטוט:

drugs that were proved safe, but not yet proven effective, could be allowed on the market: Let’s prove efficacy after they’ve been legalized

אתה מסלף.

אני מנסה לדלות את האמת מבין השורות,
אבל מביא את הכתבה (שלדעתי מסלפת),
כדי לתת תמונה מלאה.

ציטוט:

רבות מהתרופות הנבדקות ומאושרות - לא בהכרח יעילות יותר מתרופות הפלצבו ה"יעילות", והדבר מתגלה (אם בכלל) עשורים לאחר אישור התרופה - שהרי היא קיבלה חותמת FDA ולא נדרשת למבחן נוסף, ולא מוביל להורדתן מהמדפים.

קשקוש בלבוש.

תרופה מקבלת אישור FDA רק לאחר שהיא מוכחת כיעילה, ולא רק בטוחה. תרופה ממשיכה להיבדק ולעבור מחקרים גם לאחר שאושרה לשיווק. ישנן המון דוגמאות של תרופות ששיווקן נפסק לאחר שאושרה בגלל שאלות אודות בטיחות, וגם יעילות.

סירופ נגד שיעול למשל (שמכיל קודאין) - הוכח כבר מזמן כחסר כל תועלת רפואית.
אבל כל עוד לא הוכיחו שהוא גורם נזק - FDA לא יבטלו את האישור שלו.
באופן דומה - ממשיכים לבצע ניסויים הנוגעים - לבטיחות.

וזה מייצר בעיה חמורה כי התוצאה היא שאין מידע אמין אחרי מתן אישור FDA,
אנחנו מסתמכים על השיווק האגרסיבי של חברות התרופות,
לא על מידע על יעילותן.

1. סירופ עם קודאין עוזר סימפטומטית וזה תרופה שמשתמשים בה כבר המון שנים.... אף אחד לא יאסור על תרופה שמשתמשים בה איזה מאה שנה, וחולים מדווחים שהיא עוזרת להם (יותר מפלסבו)

2. יש דיי הרבה דוגמאות לתרופות (עולות לי שתי דוגמאות של נוגדי דכאון), שנאסרו למכירה לאחר שאושרו בגלל ספקות לגבי יעילות. יש גם המלצות באיזה תרופות להשתמש, וגם זה כלי להודיע שתרופה היא חסרת תועלת

3. על רוב התרופות יש מחקר עצמאי לאחר שמתחיל השיווק, ובד"כ בהיקפים הרבה יותר גדולים. וזה בנוסף למחקר שהחברות נדרשות לבצע לאחר שהשיווק מתחיל (שזה בגדול מה שמציעים להסתמך עליו, אבל מבוצע ממילא).

4. לא שאני נגד או בעד משהו, פשוט במקום להציג את המצב הנוכחי אתה מציג ""אמת אלטרנטיבית"".

1. סיוע סימפטומטי שלא פותר בעיה רפואית (זמן התאוששות ולא "חווית משתמש"), אינו באמת תרופה,
אחרת הפלצבו עצמן, וגם סמים קלים היו מקבלים מעמד "תרופה".

2. אשמח אם תיתן דוגמאות בפועל.
ככל הידוע לי - לרוב זה מגיע מהשילוב של תופעות הלוואי עם יעילות נמוכה (משמע - גילו שהתרופה ממש מזיקה יותר ממועילה).

3. לא מציעים להסתמך על זה - אלא להרחיב את זה, פשוט בגלל שהמנגנון הנוכחי בולם הרבה תרופות ומייקר מאוד את כל התרופות, ויכול להיות שזה מיותר, וגורם הרבה יותר נזק מתועלת.
אם תוסיף שלב "מאושר ונמצא בבחינה" - תוכל לבחור תרופה שוידאו מניעת פגיעה(באופן הקיים היום), אבל לא בהכרח את יעילותה.
זה חשוב להרבה חולים - שאין להם חלופה אחרת, ונתקעים הרבה שנים בלי תרופה, כי היעילות שלה לא הוכחה,
ולהרבה תרופות - שהרווחים מהן לא מצדיקים הליכי פיתוח כ"כ ארוכים.
זה משמעותי במיוחד - כשמדובר בתרופות על בסיס התאמה גנטית (שבהן מלכתחילה הרווחים קטנים יותר), שיש להן פוטנציאל אדיר, שיכרסם ברווחי החברות המובילות, ויפגע ברווחי חברות התרופות הגדולות.

ציטוט:

במקור נכתב על ידי Benjamin Willard 4. לא שאני נגד או בעד משהו, פשוט במקום להציג את המצב הנוכחי אתה מציג ""אמת אלטרנטיבית"".

אני מבין שהתקשורת מציגה תמונה אחרת (באופן מאוד חד-משמעית),
וכשהתקשורת כ"כ מוטה מניח למפרסמים יש סיבה לדחוף את זה,
אחרת בתקשורת היו מציגים את שני הצדדים.

1. בוווולללללששששיייט. אז כאילו משכחי כאבים - אדוויל, נאקסין, וכו' זה לא תרופה בעיניך?

אין לי כוח לשאר.

ופחות תופעות לוואי ממשככי דלקת על בסיס סטרואידים.

אני מבין שלדעתך גם טיפות אף זה לא תרופה?

"טיפות אף" כמו אוטריווין, מכילות Xylometazoline
שמייצר אפקט של הצרת כלי הדם והפחתת הנזלת שמקשה על הנשימה (מה שבתורו מפריע לשינה), ומאריך את זמן ההחלמה - מעבר לשיכוך כאב.

ובאמת לא ברור אם ומתי לתרופה יש יעילות מעבר למי המלח,
זה לא גרם לפסילת התרופה, או להתוויות נגד שימוש בה.

ציטוט:

במקור נכתב על ידי ai22 ומאריך את זמן ההחלמה

תוכיח דוקטור פייק ניוז.

גם סירופ שמכיל קודאין מכיל על הסימפטומים, בצורה ניכרת מעבר לפלסבו, וגורם לחולה לסבול פחות...

ולגבי הסירופ - טוענים היום שהוא לא מקצר את זמן ההחלמה, והוא לא מומלץ.
הסובל אכן סובל פחות - אבל גם אם הוא היה משתכר הוא היה סובל פחות.

עדיף על סירופים עם DXM וכד'....
למרות שהם גם מורידים נפיחות וכאלה....

DXM
ההזיות.....

אלו העקרונות שלי, ואם אתה לא אוהב אותם, ובכן, יש לי אחרים.
Groucho Marx

'In the End We Are All Alone, and No One is Coming to Save You''
john reese

השנ"צ....

סתם האמת ישנתי נורא...

החלק הראשון פשוט לא נכון,
את החלק השני כבר ניסו בעבר והתוצאה היתה הורדה של תרופות מהמדפים בשלב 4 המקרה הכי ידוע של חברת MSD ה Vioxx שלמעשה אנשי החברה כל כך נבהלו שהורידו אותה מהמדפים עוד לפני דרישה מהFDA.

את החלק השני לא באמת ניסו.
התרופה שציינת ירדה לאחר שעברה את כל האישורים של הFDA - בגלל בעיות בטיחותיות,
שהתגלו 5 שנים לאחר שאושר לשימוש.

אם אותן בדיקות בטיחות נשארות - המצב לא משתנה מבחינה זו,
למעט העברת יותר מידע לידי הFDA, מה שיכול להוביל לפסילה מוקדמת יותר.

ממש לא.
עשיתי איזה קורס שניים בתחום.
לא לוקח עשרות שנים,(אם היה כך לא היתה התכנות כלכלית בגלל פקיעת פטנט זמן קצר לאחר האישור)
לא רובן עוברות יותר נכון רובן נושרות בPHASE 1 ו2,
פלאצבו הוא חלק מכל ניסוי כזה ואם לא מוכיחים יעילות לא מקבלים אישור FDA שלא לדבר על אישור לביצוע ניסוים בבני אדם.
עובדתית בעבר שהפעילו לחץ יותר גדול לשחרר תרופות לשוק יותר מהר קרו יותר טעויות,
אני מניח שאם יגדילו את התקנים בFDA ובשאר הרשויות הרלוונטיות יוכלו בטווח הארוך להרחיב אם צוואר הבקבוק הוא בירוקטי.(עד לתקופה האחרונה תרופות ביולוגיות היו מעטות יחסית אך בתחום זה חלה התפתחות משמעותית ויכול להיות שאכן בקרוב הבעיה תהיה בירוקרטית).

פיתוחי תרופות נמשכים בממוצע 12 שנים, בעלות ממוצעת של מליארד וחצי דולר לתרופה.
מדובר בהחלט על זמן ועלות מרתיעים במיוחד, במיוחד היות ופטנט בתחום תקף 20 שנה - מה שמשאיר 7-12 שנה של בלעדיות לאחר קבלתו.
כל מה שלא צפוי לעבור את רף רווחים כזה - כלל לא יפותח אם לא יקבל תרומות או מימון ממשלתי מיוחד, ולכן יש חשיבות אדירה להפחית עלות זו, שככל הנראה גורמת לסדרי גודל יותר תמותה מאשר תופעות לוואי שנחשפים אחרי שלב 3.

השלב הארוך והיקר ביותר הוא שלב 3 (הוכחה שהתרופה יעילה ובטוחה לפני אישור זמני לשיווק),
אם הבנתי את ההצעה - מדברים על הוכחה שהתרופה בטוחה בלבד, מה שיקצר את הזמנים והעלויות.
ודחיית הוכחת היעילות - לשלב 4.

החובה הרגולטורית לבחון יעילות קיימת כבר יובל, והכיוון שלהוכחת הבטיחות הוא חד סטרי - החמרה.
לאורך השנים התברר שהוכחת היעילות מול פלאצבו - מתבצע מול תרופות הפלאצבו הפחות יעילות.
כמו שכתבתי, התגלה גם שחלק מהתרופות שכבר אושרו לא יעילות קלינית כלל - אלא רק מטשטשות תסמינים, והדבר לא הוביל לשלילת האישור.
מה שלכאורה נראה - כמו עבודה בעיניים.
הרבה יותר הגיוני לדחות את החובה הזו להוכחת יעילות לצד החמרתה, מאשר להשאיר את המצב הקיים.

ציטוט:

במקור נכתב על ידי ai22 פיתוחי תרופות נמשכים בממוצע 12 שנים, בעלות ממוצעת של מליארד וחצי דולר לתרופה. מדובר בהחלט על זמן ועלות מרתיעים במיוחד, במיוחד היות ופטנט בתחום תקף 20 שנה - מה שמשאיר 7-12 שנה של בלעדיות לאחר קבלתו. כל מה שלא צפוי לעבור את רף רווחים כזה - כלל לא יפותח אם לא יקבל תרומות או מימון ממשלתי מיוחד, ולכן יש חשיבות אדירה להפחית עלות זו, שככל הנראה גורמת לסדרי גודל יותר תמותה מאשר תופעות לוואי שנחשפים אחרי שלב 3. בוקר אור, יש החולקים במידה רבה על המספרים האלה ומציבים אותם בממוצע קרוב יותר ל700 מיליון $ והטענה שחברות התרופות מנפחות את העלויות בכדי להשיג את מקסימום הזמן שניתן על הפטנט, חלקן אף מגדילות לעשות ומקבלות הרחבות נוספות, מוציאים באמצע חיי התרופה מחקר שמראה שמלח מסוים בהכנה הוא האחראי לאפקטיביות ומקבלים עוד 25 שנה פטנט-מסכנים הם לא. שיטות הפיתוח התקדמו והוזלו מאוד כאשר חברות גדולות רוכשות חברות פיתוח ושכללו את הפיתוח העצמאי. רוב הכסף הולך על תרופות שנכשלו בשלב 1 ו2 מסיבות של בטיחות ואפקטיביות ואותו ניתן לחסוך בעיקר ע"י שיפור המודלים גם הממחושבים וגם בחינות ניקיון הייצור שמאוד השתפרו, בשלבים אלה העומס הרגולטורי עדיין קטן יחסית מכיוון שבודקים בטיחות ואפקטיביות במספר מצומצם יחסית של אנשים. השלב הארוך והיקר ביותר הוא שלב 3 (הוכחה שהתרופה יעילה ובטוחה לפני אישור זמני לשיווק), אם הבנתי את ההצעה - מדברים על הוכחה שהתרופה בטוחה בלבד, מה שיקצר את הזמנים והעלויות. ודחיית הוכחת היעילות - לשלב 4. שלב 4 זה שלב הפיקוח שלאחר ההוצאה לשוק-ההצעה הזו תוציא לשוק תרופות שאינן יעילות ואין אפשרות מעשית לנטר את התוצאות בצורה מדעית. אלה הצעות מאנשים שלא מבינים על מה הם מדברים.בשלב הזה מנטרים את תופעות הלוואי לאיתור של תופעות לא רצויות וחריגות בטיחותיות שלא באו לידי ביטוי בשלבים הקודמים. החובה הרגולטורית לבחון יעילות קיימת כבר יובל, והכיוון שלהוכחת הבטיחות הוא חד סטרי - החמרה. לאורך השנים התברר שהוכחת היעילות מול פלאצבו - מתבצע מול תרופות הפלאצבו הפחות יעילות. כמו שכתבתי, התגלה גם שחלק מהתרופות שכבר אושרו לא יעילות קלינית כלל - אלא רק מטשטשות תסמינים, והדבר לא הוביל לשלילת האישור. מה שלכאורה נראה - כמו עבודה בעיניים. הרבה יותר הגיוני לדחות את החובה הזו להוכחת יעילות לצד החמרתה, מאשר להשאיר את המצב הקיים.

את החלק האחרון לא הבנתי- אם תוכל לנסח מחדש או להבהיר אשמח.

ציטוט:

במקור נכתב על ידי jhonny את החלק האחרון לא הבנתי- אם תוכל לנסח מחדש או להבהיר אשמח.

זריקה יעילה יותר מכדור. זריקה אדומה יעילה יותר מזריקה שקופה,
וזאת - כשמדובר על כדורי סוכר וזריקות מים.
כך שגם יעילות - ניתן בפועל לעוות.

אין תחליף ליושר ואמינות.

הבעייה היא שמנצלים את הרגולציות הרבות בכדי לדחות את המתחרים. ותוך כדי המחירים עולים מאוד. הכול כביכול בשביל בריאות הציבור.

מאידך, אם מורידים את הרגולציות יותר מדי, תרופות מסוכנות עלולות להסתנן.

ומצד שני, למרות כל הרגולציות, יש תרופות שהתועלת שלהם לא כל כך בטוחה האם היא עולה על הנזק, אבל לחברות המייצרות יש לובי... או שהFDA פשוט מתעצלים בעבודתם. דוגמה פשוטה: מה שהיה אצלנו לפני כמה שנים, כאשר פורמולה לתינוקות של חברה ידועה היה חסר שם מרכיב חיוני וכתוצאה מזה מתו תינוקות ונהיו נכים לכל החיים. אם היו באופן מדגמי בודקים מוצרי תרופות ואוכל, ואם לא עומד בתקן היו קונסים מאוד את החברות, זה לא היה קורה.

וכרגיל, יסתובבו סביב עצמם: העלו יותר מדי רגולציות, אחר כך יורידו ושוב יעלו.

הפתרון לתווך ארוך זה חינוך ליושר ומוסר עבודה.

לְמַעַן צִיּוֹן לֹא אֶחֱשֶׁה וּלְמַעַן יְרוּשָׁלִַם לֹא אֶשְׁקוֹט עַד יֵצֵא כַנֹּגַהּ צִדְקָהּ וִישׁוּעָתָהּ כְּלַפִּיד יִבְעָר (ישעיהו סב א)

חצי האי ערב - לערבים, ארץ ישראל - לעם ישראל.

מכה של המוסלמים, ירושלים של היהודים.

https://sites.google.com/site/hamedinai/

אתה מערבב בין החלק המדעי והרפואי בדיקות הבטיחות והיעילות,
לפנים האחרות של פיתוח תרופות -ההיבטים המשפטיים והקניין הרוחני.
באוניברסיטה גם שני אלה שני קורסים שונים.
הרשויות מנסות לקיים איזון עדין בין כדאיות פיתוח תרופות לבין עלויות לצרכן,
בנתיים החברות המתחרות עושות עבודה מצוינת בלאתגר את הפטנטים משפטית.
אם כבר בעיניי צוואר הבקבוק הוא משפטי-הדיונים על הקופקסון של טבע למשל נמשכים בערכאות שונות למיטב זכרוני יותר מ10 שנים.
לדעתי יש מקום לפתוח את צוואר הבקבוק הזה.

כמעט שליש מהתרופות שאישר מנהל התרופות והמזון האמריקני מציבות סיכון בטיחותי שזוהה רק לאחר אישורן – כך נטען במחקר חדש שפורסם ביום שלישי בכתב העת של "האגודה הרפואית האמריקנית".

החוקרים בדקו 222 מוצרים שאישר המנהל בשנים 2001־2010, ועקבו אחריהם בחודש פברואר 2017. ב־32 אחוזים מהתרופות, כך הם מצאו, מנהל התרופות והמזון נקט פעולה כלשהי כדי להתמודד עם בעיות שצצו לאחר אישור המוצר.

שלוש מהתרופות סולקו מהשוק. מנהל התרופות והמזון גם דרש 61 אזהרות "קופסה שחורה" חדשות – התרעת הבטיחות החמורה ביותר של הסוכנות, המוצמדת לאריזת המוצר – ופרסם 59 הודעות בטיחות כדי להודיע לרופאים ולצרכנים על דאגות חדשות שזיהו באחרונה. בתקופת המחקר נוספו כמה התרעות או הודעות בטיחות לחלק מהמוצרים.

לטענת החוקרים, הזמן הממוצע שנדרש למנהל התרופות והמזון לנקוט פעולה כלשהי בכל הקשור למוצר שאושר ארכה 4.2 שנים לאחר ששווק לראשונה.

http://www.nrg.co.il/online/13/ART2/877/831.html

מבלי לקרוא תוכן- התופעה הזו קשורה בסטטיסטיקה כמו הסברתי למעלה.
בניסויים הFDA מחייב נבחנים עד 10K איש שחלקם נבדקים אך ורק לבטיחות לזמן קצר.
בשביל זה יש את מה שנקרא PHASE 4 שזה פיקוח לאחר שיווק ניטור תופעות לוואי וכו'.

"טוב שברופאים לגיהינום"

הסיפור עם התרופות, יש שני צדדים למטבע, ולכל צד יש את החסרונות שלו. כאשר חס וחלילה צריך רופאים וצריך תרופות, ככה או ככה זה לא טוב. אז להגיד" מהפכה" זה לא כל כך מדוייק.

לְמַעַן צִיּוֹן לֹא אֶחֱשֶׁה וּלְמַעַן יְרוּשָׁלִַם לֹא אֶשְׁקוֹט עַד יֵצֵא כַנֹּגַהּ צִדְקָהּ וִישׁוּעָתָהּ כְּלַפִּיד יִבְעָר (ישעיהו סב א)

חצי האי ערב - לערבים, ארץ ישראל - לעם ישראל.

מכה של המוסלמים, ירושלים של היהודים.

https://sites.google.com/site/hamedinai/

כמה שטויות בתגובה אחת.
אני מניח שהרמב"ם והרמבן כבר עושים חיים שם עם היטלר אה?